GALNS for MPS IVA (Morquio A Syndrome)
Comunicado : BioMarin informes alentadores datos preliminares sobre BMN 110 para MPS IVA
NOVATO, California, 04 de febrero 2010 / PRNewswire / – BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha anunciado hoy una actualización de la fase I / II para BMN 110 o N-acetilglucosamina 6-sulfatasa (GALNS), destinados al tratamiento de la enfermedad de depósito lisosomal Mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA), o un síndrome de Morquio. Datos clínicos preliminares de las primeras 24 semanas del estudio (12 semanas a 0,1 mg / kg y 12 semanas a 1,0 mg / kg) han sido evaluados, y BioMarin planea anunciar los resultados de la línea de arriba de los 36 estudios de una semana completa después de la finalización de la dosis a 2,0 mg / kg en el segundo trimestre de 2010.
OBSERVACIONES:
- Queratán sulfato (KS) los niveles de caída en unas pocas semanas después del inicio de la terapia.
- Las mejoras en la distancia recorrida en 6 minutos y 3-subir escaleras minutos a las 24 semanas son consistentes con los observados con los estudios clínicos para la MPS I, MPS II y MPS VI.
- La frecuencia y gravedad de reacciones a la infusión parecen comparables a los observados con Naglazyme y Aldurazyme.
“Aunque aún es pronto, nos sentimos alentados por las señales iniciales de eficacia de GALNS terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Morquio. Resultados adicionales estarán disponibles después de 2,0 mg / kg de fase de la dosis, pero en comparación con otros estudios que hemos llevado a cabo en las enfermedades de MPS, que se sienten alentados por la reducción en el SK y mejoras en la distancia de caminar y subir escaleras. Basándose en estos resultados, nos sentimos más seguros de la resistencia como objetivo primario de un ensayo de fase III y que un ensayo de Fase III pueden llevar a cabo tan rápidamente como los ensayos anteriores de la terapia de reemplazo enzimático “, dijo Hank Fuchs, MD, Director Médico de BioMarin. “Queremos trabajar estrechamente con la FDA y otras autoridades sanitarias para finalizar un protocolo de fase III después de la realización del estudio y han aumentado la confianza de que vamos a iniciar una fase III del programa de habilitación para el cuarto trimestre de 2010 o el primer trimestre de 2011. “
Jean-Jacques Bienaimé, consejero delegado de BioMarin agregó: “En base a estos datos, son más optimistas sobre el programa GALNS como seguimos avanzando más cerca de ofrecer una opción de tratamiento para los pacientes de Morquio. El número de pacientes de Morquio identificados ya supera el número de pacientes con MPS VI en Naglazyme, y un equipo de expertos de Morquio se inserta perfectamente en nuestra infraestructura comercial mundial sin la necesidad de realizar importantes gastos adicionales de comercialización “.
Sr. Bienaimé continuó, “2010 se perfila como un año agitado para BioMarin. Además de los resultados de la Fase I de Morquio / II de prueba previsto en el segundo trimestre, esperamos que informe de la fase II del PEG-PAL en los resultados de mediados de 2010 y la Fase I BMN 195 resultados en el tercer trimestre de 2010. Esperamos que te mantiene actualizado sobre los progresos de nuestros programas clínicos “.
GALNS Fase I / II de ensayos clínicos de diseño
La Fase I / II se ha diseñado como un estudio abierto, en paciente de juicio escalada de dosis en aproximadamente 20 pacientes, seguida de una fase de continuación del tratamiento. Durante la fase de escalada de la dosis del estudio, los sujetos reciben cada semana las infusiones intravenosas de GALNS en tres años consecutivos de 12 semanas de intervalos de dosificación: 0,1 mg / kg durante doce semanas, 1,0 mg / kg durante doce semanas y 2,0 mg / kg durante doce semanas. Los objetivos de la Fase I / II son evaluar la seguridad, la farmacocinética, farmacodinámica, la respuesta clínica al tratamiento y para determinar la dosis óptima de GALNS para futuros estudios.
La compañía ha desarrollado y fabrica dos aprobados por la FDA terapias de reemplazo enzimático para el tratamiento de MPS I y MPS VI. Naglazyme (R) (galsulfasa) para MPS VI es desarrollado y comercializado por BioMarin. Aldurazyme (R) (laronidasa) para MPS I es fabricado y comercializado por BioMarin por Genzyme Corporation.
Misión:
BioMarin Europe Ltd. Sucursal en España es una compañía orientada al paciente, a los profesionales de salud y al desarrollo de nuevos fármacos que aporten valor a la sociedad y a nuestros inversores.
Productos:
Aldurazyme (laronidase) for MPS I
Naglazyme (galsulfase) for MPS VI
Kuvan (sapropterin dihydrochloride) Tablets for PKU
Áreas de interés para futuras colaboraciones:
Enfermedades Metabólicas
Terapias de Sustitución Enzimática
EL LINK http://www.bmrn.com/pipeline/morquio-syndrome.php
ACTUALIDAD
La Fundación ALPE Acondroplasia nació en enero de 2000 y ha recorrido desde entonces un camino productivo y cada día más, por qué no, prometedor. La concesión de la Cruz de Oro de la Orden Civil de la Solidaridad Social 2006, otorgada por el Ministerio de Trabajo y Asuntos Sociales, y entregada por SSMM la Reina en febrero de 2007, es el mayor reconocimiento que podríamos esperar a nuestra breve pero intensa historia y al nuevo ánimo participativo de las personas con enanismo de este pais
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