Científicos reprograman exitosamente las células de la sangre para corregir enfermedades de depósito lisosomal
Fecha del artículo: 10 Nov 2009 – 2:00 PST
La dra. Dao Pan es la jefe de un grupo de investigadores en bioquímica en Cincinnati.
Investigadores han transplantado en ratones células madre hematopoyéticas genéticamente modificadas de manera que el desarrollo de sus células rojas sanguíneas produzcan una enzima lisosomal crítica que previene o reduce el daño en algunos órganos y el sistema nervioso central del frecuentemente fatal desórden genético llamado síndrome de Hurler, una severa forma de MPS (mucopolisacaridosis) tipo 1.
El equipo de investigación del Centro Médico del Hospital para Niños de Cincinnati ha reportado los resultados del laboratorio preclínico en la semana de para la edición temprana de Proceedings of the National Academy of Sciences (Actas de congresos de la Academia Nacional de las Ciencias).
El estudio sugiere una nueva forma de aproximación a la terapia genética molecular y una muy necesaria opción de tratamiento mejorado para los niños con síndrome de Hurler, según dijo la dra. Dao Pan, investigadora de la División Biológica de Hematología Experimental y Cáncer del Hospital para Niños y la autora principal del estudio. Éste es también el primer estudio que demuestra que el desarrollo de los glóbulos rojos puede usarse para producir enzimas lisosomales.
“La idea detrás de este estudio es la inserción de genes de manera que después de un tratamiento,la persona pueda quedar curada”, dijo la dra. Pan. “En los modelos con ratones que recibieron este tratamiento, la patología de los órganos periféricos bajo estudio quedó completamente normalizada. Y a pesar de que no fue tan completa, también vimos una mejora significativa en las funciones neurológicas y en la patología cerebral.”
Los lisosomas en las células de los niños con el síndrome de Hurler no tienen una enzima vital llamada IDUA (/a-/L-idunronidasa). Esto causa que sus células acumulen demasiadas moléculas bioquímicas de una clase llamada mucopolisacáridos, en específico, dermatan sulfato y heparin sulfato. La acumulación excesiva trae como resultado el daño progresivo de los tejidos de algunos órganos y del sistema nervioso central. Típicamente, acaece la muerte temprana en estos enfermos.
La dra. Pan y sus colegas inicialmente experimentaron con las células de pacientes con síndrome de Hurler y que fueron cultivadas en el laboratorio. ellos exitosamente usaron un vector viral (un lentivirus, en este caso) para insertar una versión saludable del gen de la enzima IDUA en células sanguíneas cultivadas en etapa temprana y un gen promotor híbrido para forzar a las células a producir por sí mismas la mencionada IDUA. Esto permitirá que la enzima sea absorbida por las otras células del paciente para corregir los defectos funcionales en los lisosomas.
Animados por los experimentos iniciales con las células, el equipo de investigación cultivó a continuación células madre hematopoyéticas tomadas de ratones modelo de MPS 1. Usaron el mismo gen promotor híbrido de los experimentos anteriores para reprogramar las células madre y hacer que produzcan IDUA. Después hicieron los transplantes de médula ósea en los ratones MPS 1 con las células reprogramadas. Las nuevas células rojas sanguíneas en estos ratones produjeron grandes cantidades de IDUA en el torrente sanguíneo, la cual fue absorbida por otra células que ayudan a crear los tejidos de los órganos vitales y del sistema nervioso central.
De interés particular para la dra. Pan y sus colegas fue la habilidad de la IDUA para circular en la sangre y de alguna manera saltar la barrera de sangre del cerebro , la cual es normalmente una grave limitación cuando se tratan las enfermedades que afectan al sistema nervioso central.
Fuente: Centro Médico del Hospital para Niños de Cincinnati. Puede usted leer el artículo completo en su versión original en la siguiente URL: http://www.medicalnewstoday.com/articles/170348.php >>Categoría mayor de noticias: Endocrinología >> Medical News | Con apariciones también en: Genética, Investigación con Células Madre
lo de antes es tal cual lo he encontrado, por lo que yo se y me contaron la “terapia genica” esta mas cerca de lo que creemos, no se cual es el tiempo de ” esta mas cerca de lo que creemos” pero podemos suponer que existe mucho interes sea cientificico, sea de las compañias farmaceuticas en esperar ha tener resultados fiables antes de enpezar con algun medicamento, ¿quien sera el primero?….. supongo que de mayor ha menor.
es una esperanza que tenemos que aplaudir, porque tarde o temprano nos beneficia a todos.
General, MPS I (Hurler, Hurler-Scheie, Scheie), Noticias, investigacion
UNNIM
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